药物治愈率≠药物有效率

近日，朋友圈被治愈率75%的“抗癌神药”Larotrectinib刷屏，此药已被美国食药监局（FDA）批准上市。许多朋友询问这一新药，其实这是针对NTRK基因突变的靶向药物（所谓靶向治疗是指以标准化的生物标记物来识别是否存在某种疾病特定的控制肿瘤生长的基因或基因谱，以此确定针对特异性靶点的治疗方法）。重新阅读原文就会发现，那篇爆文的作者未完全理解原文含义，让大众产生了误解。

治愈率75%？错！ 我们必须充分肯定这个药物的有效率达到75%，就是肿瘤不变大的概率达75%，其中22%病人的肿瘤完全消失了，但治愈率有多少呢？这需要看5年生存率（现在谁都不知道，需要时间验证）。

该药仍然是一种靶向药物，是不能根治肿瘤的，只能控制肿瘤，最大限度延长可以控制的时间，但最终肿瘤会逃脱这个药物的控制，发生耐药，我们就需要找新的武器去控制住发生了新突变的肿瘤.

适合所有癌症患者？错！ 文中说，这是有史以来第一款TRK抑制药物、第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，可有效治疗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺瘤、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种癌症。

这种药物仅用于晚期肿瘤病人，对于早中期肿瘤暂时是不适用的（不排除今后被证实可以用），所以我们还是要更重视早期发现肿瘤，这样我们通过基本的治疗就可以治愈肿瘤，获得长期生存，而到了晚期就是不断寻求“神丹妙药”也难以治愈。

而且该药是针对NTRK基因突变的患者，此概率仅占1%左右，这种应用几率是很小的。99%没有NTRK突变的病人应用这个药物不仅无效，可能还会带来对身体的更大危害。

适合的患者都能用？难！ 药物经济学分析证明这个药物使用要付出巨大代价，据说一个月要花费1-3万美金左右，靶向药物的特点是一直持续不间断应用，直到发生了严重的不良反应或者肿瘤增大才停止用药，也就是药物有效就要一直用，药物停了肿瘤就会发展。

这很像高血压病人控制血压，糖尿病病人控制血糖，晚期肿瘤病人通过药物控制肿瘤。这种花费是巨大的，当一个病人眼前有了救命药却买不起吃不上的时候，那真可谓是“悲惨世界”。

值得一提的是，此药并非“第一款”与肿瘤类型无关的抗癌药。已经在我国上市的免疫治疗药物——帕博利珠单抗（可瑞达），无论是什么组织来源的肿瘤，只要具有错配修复基因缺失的晚期实体瘤均可应用，比如结直肠癌、胃癌、卵巢癌、子宫颈癌等。同样这种“救命仙丹”只能对很少一部分人有效。

（作者牛海涛 系良医济世科普团队核心成员，中山大学临床医学博士毕业，副主任医师，中央保健委员会办公室工作人员）